ANTIOXYDANTS4MARFANS : Coup d'envoi pour le projet de recherche

UN ENGAGEMENT FORT DE L'ASSOCIATION MARFANS POUR EXPLORER UNE NOUVELLE VOIE THÉRAPEUTIQUE

Le Comité Scientifique du projet Antioxydants4Marfan s’est réuni le 26 septembre à Paris, pour le lancement du programme de travail de la première année de ce projet.

Ce Comité international est composé de l’investigateur principal, le Pr Gustavo Egea Guri de l’Université de Barcelone – IDIBAPS, du Pr Bart Loeys Centre de génétique médicale, Université d'Anvers, du Pr Vivian de Waard, Centre hospitalo-universitaire d’Amsterdam UMC, du Pr María Galán, Universidad Rey Juan Carlos I, Madrid et du Dr Olivier Milleron Centre de référence national pour le syndrome de Marfan, Hôpital Bichât, Paris.

Le rôle du Comité est de valider le plan de travail année après année, de 2025 à 2028, ainsi que la poursuite des travaux sur la base des résultats obtenus. Il pourra également proposer des modifications au plan de travail du projet.

L'OBJECTIF DU PROJET

Celui-ci est est de combattre le stress oxydatif pour ralentir la dilatation de l’aorte et prévenir les dissections chez les patients atteints du syndrome de Marfan. Basé sur des résultats préliminaires prometteurs en termes d’efficacité, l’équipe du Pr Egea réalisera une évaluation systématique de médicaments antioxydants en combinaison avec les traitements actuels (ARA) sur des souris Marfan. Seront testés l'allopurinol, désigné médicament orphelin par l’Agence européenne du médicament en mars 2025, le resvératrol, composé déjà testé chez l’humain par le Pr de Waard- et le bendavia (peptide ciblant la mitochondrie).

Le stress oxydatif et les espèces réactives de l'oxygène (ROS) en excès contribuent au développement de l'aortopathie chez les patients Marfan. Ils entrainent une diminution de la fonction contractile des cellules musculaires lisses de la paroi de l’aorte, des dysfonctionnements des cellules endothéliales, et une dégradation de la matrice extracellulaire, causant le développement des anévrismes. Cette surproduction de ROS pourrait résulter non seulement de la surexpression de la machinerie enzymatique responsable de leur formation, mais aussi d'un dysfonctionnement des mécanismes antioxydants intrinsèques, impliquant trois processus subcellulaires clés et leurs agents : la NADPH oxydase NOX4, la xanthine oxydoréductase (XOR) et les mitochondries.

L'approche thérapeutique envisagée est basée sur l’utilisation d'antioxydants en combinaison avec les traitements existants (ARA) chez les souris Marfan, pour attaquer en même temps plusieurs processus délétères causant le stress oxydatif, et maximiser ainsi les chances de succès.

ARA : antagonistes des récepteurs de l’angiotensine II, soit le Losartan, l’Irbesartan et autres antihypertenseurs.

XOR : xanthine oxydoréductase, une des enzymes responsables du stress antioxydant ; l’allopurinol la bloque.

ON COMPTE SUR VOUS

Cette étude va durer quatre ans. L’association Marfans s’est engagée à la financer à hauteur de 100 000 euros par an.

A la fin de chaque année, un point d’avancée sera réalisé par le Pr Egea et communiqué aux membres du groupe recherche de l’association. En fonction des résultats obtenus et en collaboration avec les membres du conseil scientifique, l’association Marfans décidera si elle poursuit le financement de ce projet.

Afin d'atteindre les 400 000 euros de financement, nous avons besoin de votre aide. Il nous reste 61% du projet à financer.

COMMENT AGIR ?

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